hurler綜合征是一種罕見的遺傳疾病,在新生兒中的發病率約為1/10萬。患病兒童由於缺乏α-l-艾杜糖苷酸酶,其體內粘多糖積聚增多,結果造成大腦、心髒、骨骼、肝髒和角膜等逐漸受損。大約2/3的患者在20歲之前死於心力衰竭或呼吸道感染。
骨髓移植一直是治療hurler綜合征的主要手段,但美國杜克大學醫學中心的庫爾茨伯格等研究人員指出,成年人捐獻的骨髓確實能挽救一部分患者的生命,然而在實際治療過程中,一半以上的患者通常都難以找到完全匹配的骨髓,捐獻的骨髓也並非總能在患者體內順利生長。
研究人員說,新生兒臍帶血中包含的干細胞不僅能夠為hurler綜合征患者提供體內所缺乏的酶,而且由於臍帶血干細胞遠沒有成人骨髓細胞成熟,這種干細胞不與患者完全匹配也能用於治療。另外,這種干細胞更容易轉化成其他細胞類型,修復患者已受損器官的成功幾率相對更大。
庫爾茨伯格等人在1995年至2002年期間利用臍帶血對20名hurler綜合征患者進行治療,結果其中有17人存活了下來,存活時間最長的已有7年,存活率達到85%。與之相比,接受骨髓移植的患者的存活率一般在63%~72%之間。研究還顯示,在修復患者器官損傷方面,臍帶血的療效也優於骨髓移植療法。
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